原標(biāo)題：新藥預(yù)測丨罕見病藥物今年有望再增兩種
（記者 王卡拉）丁香園Insight數(shù)據(jù)庫預(yù)測，今年將有兩款罕見病新藥上市，適應(yīng)癥分別為多發(fā)性硬化癥及遺傳性血管性水腫。
西尼莫德片
多發(fā)性硬化癥（MS）是一種慢性炎癥性自身免疫疾病，患者的免疫系統(tǒng)攻擊保護(hù)神經(jīng)的髓鞘，導(dǎo)致大腦與身體其他部位的信息交流受阻，病因尚不明確。其常見的癥狀包括身體部分麻木、疼痛或刺痛、視力模糊、失明、頭暈等。《多發(fā)性硬化診斷和治療中國專家共識（2018版）》提及，我國缺乏大規(guī)模流行病學(xué)資料，預(yù)計(jì)約有超過3萬名患者。在中國，2018年5月，多發(fā)性硬化癥被納入了《第一批罕見病目錄》。
諾華研發(fā)的西尼莫德片（英文商品名：Mayzent）是一款治療多發(fā)性硬化癥藥物的口服藥物，是美國食藥監(jiān)局（FDA）批準(zhǔn)的第二個(gè)新一代選擇性1-磷酸鞘氨醇（S1P）受體調(diào)節(jié)劑（第一個(gè)是諾華研發(fā)的芬戈莫德），它能夠與淋巴細(xì)胞中的S1P1亞型受體相結(jié)合，防止它們進(jìn)入多發(fā)性硬化癥（MS）患者的中樞神經(jīng)系統(tǒng)，從而達(dá)到抑制炎癥的效果，延遲患者殘疾進(jìn)展和保留認(rèn)知功能。
目前，我國獲批上市的多發(fā)性硬化癥藥物包括諾華的芬戈莫德、賽諾菲的特立氟胺、拜耳的注射用重組人干擾β-1b、默克雪蘭諾的重組人干擾素β1a注射液。
諾華的西尼莫德片在中國的上市申請于2019年2月18日獲受理，2019年5月被納入優(yōu)先審評通道。丁香園Insight數(shù)據(jù)庫預(yù)計(jì)，西尼莫德片有望2020年第三季度獲批。
拉那蘆人單抗注射液
遺傳性血管性水腫是以發(fā)作性、自限性、局限性全身皮膚黏膜下非凹陷性水腫為特征的原發(fā)性補(bǔ)體缺陷病。該病可發(fā)生于任何年齡，但大多數(shù)出現(xiàn)于兒童期或少年期，常伴腹痛、惡心嘔吐、血清中C1酯酶抑制物降低等表現(xiàn)，喉部發(fā)作可因窒息之風(fēng)險(xiǎn)而危及生命，常有家族史，目前尚無有效治療手段。2018年5月11日，遺傳性血管性水腫被收錄入《第一批罕見病目錄》。
2018年8月，武田制藥旗下罕見病藥物巨頭夏爾公司研發(fā)的首個(gè)治療遺傳性血管性水腫藥物——拉那蘆人單抗注射液（英文商品名：Takhzyro）在美國獲批上市，是目前唯一一種可特異性結(jié)合并抑制血漿激肽釋放酶的單抗藥物。作為一種預(yù)防性治療藥物，拉那蘆人單抗已于2018年8月23日獲得FDA批準(zhǔn)用于12歲及以上的遺傳性血管性水腫患者，預(yù)防血管性水腫發(fā)作，該藥通過皮下注射自我給藥。
Takhzyro的臨床數(shù)據(jù)顯示，與安慰劑相比，每2周一次、300mg劑量拉那蘆人單抗的治療，能使患者每月發(fā)作次數(shù)顯著降低87%；每4周一次、300mg劑量拉那蘆人單抗的治療，能使患者每月發(fā)作次數(shù)顯著降低了73%。
2019年3月29日，Takhzyro在國內(nèi)的上市申請獲受理。丁香園Insight數(shù)據(jù)庫顯示，目前正處于第一輪發(fā)補(bǔ)階段，預(yù)計(jì)今年第二季度獲批。
編輯 岳清秀 校對 李項(xiàng)玲
