原標題：張鋒、劉如謙等基因編輯大牛創(chuàng)立，Beam Therapeutics上市首日IPO超1.8億美元
2 月 6 日，Beam Therapeutics 公司股票在華爾街首日交易中大獲成功，作為首家上市的堿基編輯技術公司，該公司股價較首次公開發(fā)行價格就飆升 45%，隨后在首日交易中收于 18.75 美元，上漲 10%。
Beam Therapeutics 公司由基因編輯先驅于 2017 年創(chuàng)立，目前通過首次公開募股(IPO) 發(fā)行了 10,588,236 股股票，每股 17 美元，共籌集了 1.8 億美元資金。
Beam 公司將發(fā)行價定在 15 - 17 美元區(qū)間，同時，出售的股票比其在 2019 年 9 月首次披露計劃上市時的 625 萬股高出 48％。公司股票在納斯達克全球精選市場上市交易，股票代碼為“Beam”。
Beam 還向其 IPO 承銷商授予了 30 天的選擇權，允許他們以首次公開發(fā)行價格購買至多 1,588,235 股普通股，扣除承銷折扣和傭金。在滿足常規(guī)成交條件的前提下，此次發(fā)行預計將于下周一結束。
Beam 公司在 2 月 5 日提交的文件中表示：“此次發(fā)行的主要目的是增加公司的財務靈活性，為我們的普通股創(chuàng)建一個公開市場，并為我們進入公開股票市場提供便利”。
Beam 公司披露了其資金計劃，其中包括：
? 約 7900 萬美元用于繼續(xù)研發(fā)其基因編輯的組合項目，包括臨床前研究和推進三套遞送系統(tǒng)概念驗證；
? 大約 6600 萬美元用于支持試驗性新藥（IND）研究，以及為公司當前的一些項目啟動臨床研究提供支持；
? 大約 5100 萬美元用于繼續(xù)推進 Beam 的平臺技術和其他潛在項目的開發(fā)階段研究；
? 其余用于一般公司用途。
Beam 公司表示：“我們的目標是通過我們專有的基因編輯技術，發(fā)現、開發(fā)、制造并最終商業(yè)化一種新藥物，從而成為基因藥物領域的領頭羊，為患有嚴重疾病的患者提供終身治療。”
（來源：Beam Therapeutics）
哈佛大學布羅德研究所、麻省理工學院、哈佛大學和霍華德休斯醫(yī)學研究所的劉如謙、張鋒、Keith Joung 等人共同創(chuàng)立了 Beam 公司。
自 2017 年成立以來，Beam 公司已發(fā)展擁有 100 多名員工。除了有自主知識產權的堿基編輯技術，以及基因編輯技術和遞送模式，Beam 公司還與哈佛大學、博德研究所（Broad Institute，隸屬于麻省理工學院和哈佛大學）、Editas Medicine 公司和 Bio Palette 公司簽署了獨家協(xié)議。
2019 年 3 月完成 1.35 億美元 B 輪融資后，Beam 透露：“目前，我們已經從主要的風險投資基金、醫(yī)療專用基金、主要共同基金和其他主要投資者那里籌集了約 2.24 億美元的資金，這些投資者與我們有著共同的愿景，即建立一個高度創(chuàng)新，完全整合的基因藥物公司。”
在截至 2019 年 9 月 30 日的九個月中，Beam 凈虧損約為 5050 萬美元，而 2018 年 1 月至 9 月的凈虧損為 9150 萬美元，該公司 2018 年全年凈虧損為 1.167 億美元。
（來源：Beam Therapeutics）
Beam 公司總部位于馬薩諸塞州劍橋市，他們的堿基編輯技術可以在不切割 DNA 或 RNA 鏈的情況下，以單個堿基（A，G，C 或 T）的水平編輯基因組。該公司指出，與疾病相關的超過一半的遺傳錯誤是由構成人類基因組的數十億個堿基對的單堿基變異引起的。
Beam 公司應用 CRISPR 堿基編輯技術對 DNA 和 RNA 中的單個堿基進行永久的特定編輯。Beam 認為，通過精確地修改基因組，消除錯誤基因或寫入保護性基因，這種新穎的堿基編輯方法可為多種疾病的新療法奠定基礎。
該公司還詳細介紹了其 12 個項目的臨床前準備工作，分為三種遞送方式：
? 電穿孔法，將基因體外高效地傳輸到血細胞和免疫細胞；
? 脂質納米顆粒法(LNPs)，用于非病毒傳染將基因傳遞到肝臟和未來可能的其他器官；
? 腺相關病毒傳染法 (AAVs)，將基因傳遞到眼睛和中樞神經系統(tǒng)。
Beam 表示：“我們還成功地證明了用三種傳遞模式進行堿基編輯的可行性。我們相信，堿基編輯項目能夠充分利用迄今為止在基因治療、基因編輯和遞送模式方面取得的臨床、監(jiān)管和制造方面的進展，加速臨床試驗和潛在試用的進展。”
Beam 表示，在小鼠體內遺傳性胎兒血紅蛋白持續(xù)存在癥 (HPFH) 項目研究中，采用電穿孔法體外長期移植堿基編輯的人類 CD34 細胞已經取得了體內概念性驗證。
Beam 補充說：“我們希望在 2020 年實現更多的臨床前概念驗證，包括 Makassar 精確校正鐮狀細胞項目的植入結果，CAR-T 項目的異種移植模型，以及使用 LNP 或 AAV 遞送模式的體內堿基編輯項目。如果這些項目取得成功，這將使我們能夠啟動試驗性新藥 (IND) 研究，并從 2020 年開始對多個項目進行研究，有可能在 2021 年開始掀起 IND 申報的第一波浪潮。”
-End-
參考：
genengnews/news/beam-therapeutics-base-editing-drug-developer-raises-180m-in-ipo/
