7月18日，轉化醫(yī)學China重大科技基礎設施（四川）臨床研究核心基地——華西醫(yī)院轉化醫(yī)學綜合樓正式啟動，這是華夏第一個生物治療轉化醫(yī)學China重大科技基礎設施。
轉化醫(yī)學China重大科技基礎設施是華夏“十二五”期間布局得16項重大科技基礎設施之一，依托上海交通大學（瑞金醫(yī)院）、北京協(xié)和醫(yī)院、華夏人民解放軍總醫(yī)院、空軍軍醫(yī)大學和四川大學（華西醫(yī)院），分為建設內容和研究方向各有側重得5個級別高一點轉化醫(yī)學China科技基礎設施。
無論是作為基因組學和生物信息學革命得產(chǎn)物，還是作為促進并實現(xiàn)學科間有機轉化得新模式，轉化醫(yī)學無疑都對醫(yī)學科技創(chuàng)新具有重要作用。
目前得國內外轉化醫(yī)學發(fā)展現(xiàn)狀如何？該設施得建立又會對華夏生物治療產(chǎn)生哪些影響？
實驗室得研究成果要為臨床實踐服務
“轉化醫(yī)學是在全球范圍內，醫(yī)學及生命科學學科迅猛發(fā)展，但同時基礎研究與臨床應用逐漸脫節(jié)得背景下提出得概念。”四川大學華西醫(yī)院科技部副部長李園介紹說，在過去得100多年里，醫(yī)學基礎研究取得了輝煌成就，包括人類基因組計劃、分子生物學等新興學科得誕生及研究突破；另一方面，臨床實踐中不斷涌現(xiàn)得治療方法提高了人類平均壽命，降低了疾病病死率。
即便如此，現(xiàn)代醫(yī)學仍面臨嚴峻得挑戰(zhàn)：能夠治愈疾病數(shù)量占疾病總數(shù)得比例仍然很小；很多疾病包括癌癥缺乏早期診斷方法；醫(yī)學新技術、新藥物得研發(fā)存在諸多瓶頸。
“基礎研究和臨床實踐在各自發(fā)展，但并未形成合力以解決更多得臨床問題。很多基礎研究成果僅僅止步于發(fā)表論文，研究成果難以轉化為臨床應用。基于這些背景和問題，轉化醫(yī)學得概念應運而生。”李園說，實驗室研究成果要為解決臨床問題服務，同時，臨床實踐中得問題又為基礎研究提供了新得研究方向，形成了一個從實驗室到臨床，再由臨床去引導研究得雙向循環(huán)，這就是轉化醫(yī)學。
李園表示，轉化醫(yī)學得提出與實踐，不是以單一得學科或技術而存在，而是為打破臨床與基礎學科間得屏障，以橋梁式鏈接學科，促成并實現(xiàn)學科間有機轉化得新得模式。
據(jù)介紹，此次啟動得轉化醫(yī)學China重大科技基礎設施（四川）臨床研究核心基地內，就有一個臨床試驗中心，其主要針對健康志愿者和受試者，來開展基于人體得試驗研究。“基礎研究得成果，經(jīng)過臨床前動物實驗，在這里繼續(xù)完成人體臨床試驗研究，進一步形成能夠應用于臨床得產(chǎn)品，造福患者，這就是一個非常典型得轉化醫(yī)學得路徑和模式。”李園說。
打造完整生物治療轉化“技術鏈”
在國內醫(yī)學界共同努力下，國內轉化醫(yī)學研究發(fā)展迅速，逐步積累了具有自身特色得轉化醫(yī)學實踐經(jīng)驗。轉化醫(yī)學China重大科技基礎設施得立項建設正是在此背景下，China層面戰(zhàn)略布局得重要體現(xiàn)。
目前China發(fā)改委布局得近60個China重大科技基礎設施中，以醫(yī)學研究為核心得僅有5家。其中，此次啟用得轉化醫(yī)學China重大科技基礎設施（四川）臨床研究核心基地發(fā)揮四川大學和華西醫(yī)院得多學科交叉和融合得優(yōu)勢，聚焦系統(tǒng)綜合集成、多學科整合攻關、規(guī)模制備、高通量研發(fā)4個關鍵科學與工程技術問題，涵蓋了從生物治療基礎研究到臨床治療轉化應用研究得各關鍵環(huán)節(jié)，形成了從基礎到臨床、上下游結合得完整得生物治療轉化“技術鏈”。
李園認為，不同于以單一裝備或功能集成為主得理工科大設施，轉化醫(yī)學大設施覆蓋了基礎醫(yī)學和臨床醫(yī)學兩個一級學科。依托單位對于轉化醫(yī)學研究得前瞻布局，轉化鏈上各關鍵環(huán)節(jié)得管理創(chuàng)新和政策支持，對轉化研究成果產(chǎn)出及目標達成至關重要。
以四川大學華西醫(yī)院為例，從20世紀80年代，該院就開始建立基礎研究實驗室，同時引進具有研究背景得臨床醫(yī)學人才，開啟了國內較早得“醫(yī)院科研”模式。
“醫(yī)院在進行人才引進得同時，會該人才得研究方向能否與解決臨床問題相聯(lián)系，引導他們在做醫(yī)學研究時，主動去跟臨床醫(yī)生討論，讓研究工作與臨床問題相結合。”李園說，對于有轉化潛力得基礎研究成果，醫(yī)院得成果轉化部、科技部等會提前介入，幫助這類科技成果去往下游進行臨床驗證和轉化。
也正是基于這一模式得探索及實踐，進入21世紀后，四川大學華西醫(yī)院得高質量科研成果不斷產(chǎn)出，先后建成China重點實驗室、China協(xié)同創(chuàng)新中心、新藥安全性評價中心等多個級別高一點基礎研究平臺。
李園介紹，伴隨著醫(yī)院發(fā)展及規(guī)模得擴大，“醫(yī)院科研”模式中得研究積累和人才培養(yǎng)，同步推動了臨床研究得發(fā)展，為后期轉化醫(yī)學China重大科技基礎設施、China臨床試驗研究中心等級別高一點醫(yī)學平臺得落地奠定了重要基礎。
臨床試驗研究平臺可“一站式”拎包入駐
“此次華西醫(yī)院轉化醫(yī)學綜合樓投入運行后，將顯著提升華夏轉化醫(yī)學研究得自主創(chuàng)新能力，將生物治療成果從基礎研究到臨床應用得時間縮短30%—50%。”四川大學華西醫(yī)院院長李為民表示。
關于縮短生物治療成果從基礎研究到臨床應用得時間，李園說，以華西醫(yī)院轉化醫(yī)學綜合樓內得“一站式”拎包入駐得創(chuàng)新型臨床試驗研究平臺——China藥物臨床試驗機構（臨床試驗中心）為例，通過該平臺，臨床試驗得主要實施環(huán)節(jié)可以“一站式”在轉化醫(yī)學大樓完成，加速臨床試驗項目得實施，從而縮短臨床試驗得時間以及流程。
據(jù)李園介紹，一個標準得藥物臨床試驗分為四期，一期臨床試驗需要納入健康志愿者，通過藥物劑量爬坡來評價藥物在人體得安全性；隨后對符合試驗納入條件得患者（受試者）開展二期、三期臨床試驗，進一步評價藥物得安全性及有效性；四期就是藥物上市后得評價，參與評價得試驗患者數(shù)量就會更多。
因此，理想得臨床試驗研究平臺，應該是既有豐富得管理及實踐經(jīng)驗，也有豐富、集中得患者資源；既有先進得儀器設備，也有可以得研究團隊。對此，China藥物臨床試驗機構就能夠滿足要求，即使是對于罕見病及具有特殊檢測評價要求得臨床試驗項目，也能依托其開展。
作為全功能集成，全方位開放共享，“一站式”拎包入駐得創(chuàng)新型臨床試驗研究平臺，China藥物臨床試驗機構除了面對依托單位以外，還面向高校、科研院所、企業(yè)、醫(yī)院等機構，實現(xiàn)向全社會開放，承擔重大科技基礎設施得社會職責。
“該平臺以臨床轉化驗證為核心，把轉化醫(yī)學鏈條中得多個環(huán)節(jié)有機連接，高效推進，將極大縮短生物治療成果從基礎研究到臨床應用得時間，也將對華夏生物治療領域產(chǎn)生重要影響。”李園說。
李為民表示，未來5—10年內，生物治療轉化醫(yī)學China重大科技基礎設施將支撐50—100個自主創(chuàng)新研發(fā)得候選生物治療產(chǎn)品實現(xiàn)轉化；將顯著增強華夏生物治療在國際上得競爭力和影響力，推動華夏重大疾病生物治療產(chǎn)業(yè)得跨越式發(fā)展，為保障華夏人民生命健康和China生物醫(yī)藥高水平人才培養(yǎng)作出重要貢獻。（李 迪 陳 科）
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