許立波 陳俊杰
2021年是“十四五”開(kāi)局之年，“健康華夏”建設(shè)上升至China戰(zhàn)略層面，作為China重點(diǎn)支持和發(fā)展得行業(yè)之一，生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)迎來(lái)重大發(fā)展機(jī)遇和挑戰(zhàn)。
11月5日至11月10日，第四屆進(jìn)博會(huì)期間，各大跨國(guó)藥企借此展示了涵蓋腫瘤、疫苗、抗感染、罕見(jiàn)病等諸多領(lǐng)域得突破創(chuàng)新產(chǎn)品及成果。
走到聚光燈下得罕見(jiàn)病近年來(lái)，隨著社會(huì)和公眾對(duì)罕見(jiàn)病及其患者群體愈加以及華夏罕見(jiàn)病研究逐步深入，罕見(jiàn)病防治事業(yè)取得了長(zhǎng)足進(jìn)展。
《》感謝也到，本屆進(jìn)博會(huì)上，越來(lái)越多得罕見(jiàn)病藥物走到聚光燈下。在華夏，武田制藥預(yù)計(jì)五年內(nèi)上市超過(guò)15款創(chuàng)新藥物，其中超過(guò)半數(shù)為罕見(jiàn)病藥物。得益于上屆進(jìn)博會(huì)得溢出效應(yīng)，自今年起，武田在華夏全面開(kāi)啟“罕見(jiàn)病元年”，至今已有多款罕見(jiàn)病創(chuàng)新產(chǎn)品獲批或上市，包括阿加糖酶α注射用濃溶液、醋酸艾替班特注射液、注射用維拉苷酶α等，分別覆蓋法布雷病、戈謝病、遺傳性血管性水腫等多個(gè)治療領(lǐng)域。
作為長(zhǎng)期致力于罕見(jiàn)遺傳性疾病得生物制藥公司，賽諾菲健贊攜手領(lǐng)域可能、公益組織、行業(yè)領(lǐng)先機(jī)構(gòu)等，共同探討如何以支付為突破口，攜手共筑具有華夏特色得罕見(jiàn)病可持續(xù)生態(tài)體系，進(jìn)而完善華夏罕見(jiàn)病患者診療閉環(huán)管理。賽諾菲健贊也展出了特立氟胺片、注射用艾諾凝血素α、注射用阿加糖酶β三款罕見(jiàn)病領(lǐng)域得藥物，分別針對(duì)多發(fā)性硬化、血友病及法布雷病。
為了促進(jìn)罕見(jiàn)病得研究，華夏注冊(cè)制度改革也顯示出對(duì)罕見(jiàn)病治療藥物得重視。今年10月11日，China藥監(jiān)局藥品審評(píng)中心（CDE）正式發(fā)布了關(guān)于公開(kāi)征求《罕見(jiàn)疾病藥物臨床研發(fā)技術(shù)指導(dǎo)原則》意見(jiàn)得通知，該技術(shù)指導(dǎo)原則旨在進(jìn)一步提高罕見(jiàn)疾病臨床研發(fā)效率，滿足罕見(jiàn)疾病患者得治療需求，并結(jié)合罕見(jiàn)疾病特征，對(duì)罕見(jiàn)疾病藥物研發(fā)及科學(xué)得試驗(yàn)設(shè)計(jì)提供建議和參考。
盡管利好政策頻出，但罕見(jiàn)病藥物在研發(fā)、臨床試驗(yàn)和審評(píng)審批過(guò)程中依然需要面對(duì)諸多挑戰(zhàn)：一方面，罕見(jiàn)病各有其疾病特點(diǎn)，另一方面，孤兒藥研發(fā)又需要遵循一般藥物得研發(fā)規(guī)律。
針對(duì)這一難題，第四屆進(jìn)博會(huì)上，China藥品監(jiān)督管理局藥品審評(píng)檢查長(zhǎng)三角分中心主任楊進(jìn)波在接受《》感謝采訪時(shí)表示：“首先，完善《罕見(jiàn)病目錄》非常重要，罕見(jiàn)病如何定義，發(fā)病人群怎樣定位，發(fā)病率如何，這些都需要法律、法規(guī)予以明確；此外，罕見(jiàn)病發(fā)病人群較小，樣本數(shù)量不足，臨床試驗(yàn)難以完全遵循常規(guī)臨床試驗(yàn)進(jìn)行，藥物審評(píng)審批需要在堅(jiān)持科學(xué)審評(píng)和監(jiān)管標(biāo)準(zhǔn)得同時(shí)，找到罕見(jiàn)病藥物研發(fā)得平衡點(diǎn)。”
后疫情時(shí)代疫苗價(jià)值愈發(fā)凸顯新冠疫情得發(fā)生讓疫苗得重要價(jià)值愈發(fā)凸顯，除了已經(jīng)實(shí)現(xiàn)商業(yè)化得傳染性疾病防控疫苗外，第四屆進(jìn)博會(huì)上，各大跨國(guó)藥企也紛紛推出了多項(xiàng)疫苗產(chǎn)品及相關(guān)活動(dòng)。
HPV感染和由此導(dǎo)致得宮頸癌是威脅華夏女性健康得一大挑戰(zhàn)，感謝了解到，在本屆進(jìn)博會(huì)上，全球首家推出四價(jià)和九價(jià)HPV疫苗得公司默沙東與華夏癌癥基金會(huì)共同宣布，將計(jì)劃在未來(lái)三年由默沙東向華夏癌癥基金會(huì)捐贈(zèng)共計(jì)6萬(wàn)支HPV疫苗。
數(shù)據(jù)顯示，自四價(jià)和九價(jià)HPV疫苗分別于2017年和2018年在華上市以來(lái)，面對(duì)本土不斷增長(zhǎng)得需求，默沙東對(duì)華夏得HPV疫苗供應(yīng)量呈逐年增長(zhǎng)態(tài)勢(shì)。截至2021年9月，默沙東得HPV疫苗已經(jīng)惠及近1400萬(wàn)華夏適齡女性。同時(shí)，默沙東還在積極開(kāi)展臨床試驗(yàn)，擴(kuò)展HPV疫苗得適應(yīng)證，以期覆蓋更多年齡層和人群。
在本屆進(jìn)博會(huì)上，《》感謝也就男性接種HPV疫苗等相關(guān)問(wèn)題采訪了默沙東華夏總裁田安娜（Anna Van Acker），田安娜表示，對(duì)于新得適應(yīng)癥，默沙東也在努力開(kāi)展臨床試驗(yàn)，但在數(shù)據(jù)出來(lái)之前，尚無(wú)法和大家分享更多。鑒于在其他China也有針對(duì)男性得適應(yīng)癥，因此公司對(duì)于（男性）HPV疫苗能夠來(lái)到華夏是充滿希望得。
第四屆進(jìn)博會(huì)上默沙東展位 每經(jīng)感謝 許立波 攝
疫苗產(chǎn)品之外，近年來(lái)，賽諾菲巴斯德也在不斷探索疫苗接種得新模式。值得得是，上屆進(jìn)博會(huì)上吸引大量觀眾駐足體驗(yàn)得酷炫“神器”智慧無(wú)人疫苗接種艙得升級(jí)版系統(tǒng)也現(xiàn)身本屆進(jìn)博會(huì)，該系統(tǒng)綜合疫苗接種云端登記、智能預(yù)檢、無(wú)人接種一體化等功能，減少了疫苗接種得復(fù)雜環(huán)節(jié)，提升了疫苗接種效率及可及性，可為大規(guī)模疫苗接種提供有力支持。
腫瘤藥物得可及性仍是各方重點(diǎn)目前，隨著科學(xué)發(fā)展和創(chuàng)新藥物得上市，華夏腫瘤患者得治療現(xiàn)狀已發(fā)生巨大變化，可選治療方案日益增加。但腫瘤診療仍然存在巨大得未被滿足得需求，如何將更多優(yōu)異得創(chuàng)新腫瘤藥物加速在華夏得研發(fā)及引進(jìn)仍是各方得重點(diǎn)。
腫瘤領(lǐng)域依然是輝瑞戰(zhàn)略發(fā)展得重中之重。本屆進(jìn)博會(huì)，輝瑞腫瘤首秀三款重磅創(chuàng)新腫瘤產(chǎn)品：包括洛拉替尼、舒格利單抗和注射用醋酸地加瑞克，將為華夏眾多肺癌、前列腺癌患者帶來(lái)治療新希望。“PD-L1抗體舒格利單抗在臨床試驗(yàn)階段展現(xiàn)了優(yōu)異得療效和良好得安全性，在包含了鱗狀和非鱗狀非小細(xì)胞肺癌患者得一線治療中均顯示顯著獲益，研究結(jié)果獲得國(guó)際學(xué)術(shù)界得高度認(rèn)可。” 同濟(jì)大學(xué)附屬上海市肺科醫(yī)院任勝祥教授評(píng)價(jià)道。
拜耳則展出了前列腺癌治療藥物諾倍戈（達(dá)羅他胺），作為一款口服雄激素受體抑制劑（ARi），其分子結(jié)構(gòu)獨(dú)特，與受體親和力高，從而可抑制受體功能和前列腺癌細(xì)胞得生長(zhǎng)。諾倍戈今年在華夏獲批上市，適用于治療有高危轉(zhuǎn)移風(fēng)險(xiǎn)得非轉(zhuǎn)移性去勢(shì)抵抗性前列腺癌（NM-CRPC）成年患者。
創(chuàng)新藥物和規(guī)范診療讓腫瘤患者可實(shí)現(xiàn)“長(zhǎng)期生存”，但所產(chǎn)生得經(jīng)濟(jì)負(fù)擔(dān)，卻成為又一嚴(yán)峻挑戰(zhàn)。因此，提高大眾應(yīng)對(duì)重特大疾病得保障能力，實(shí)現(xiàn)全民共同抗癌，也是推進(jìn)健康華夏2030建設(shè)得重要支持。
今年6月22日，復(fù)星凱特旗下得阿基侖賽注射液（商品名：奕凱達(dá)）獲China藥監(jiān)局批準(zhǔn)上市，成為第一個(gè)在國(guó)內(nèi)上市得CAR-T產(chǎn)品。9月，“一針120萬(wàn)得抗癌神藥”“兩個(gè)月癌細(xì)胞清零”等視頻在各類短視頻平臺(tái)上走紅，掀起了一陣CAR-T療法得熱潮。在取得良好治療效果得同時(shí)，CAR-T藥物高昂得價(jià)格也讓許多患者“望而卻步”。
進(jìn)博會(huì)期間，復(fù)星凱特執(zhí)行總裁黃海在接受《》感謝專訪時(shí)也談到了創(chuàng)新支付和提高藥品可及性得問(wèn)題。黃海表示，公司主要致力于提高兩方面能力，首先正在盡可能降低奕凱達(dá)得定價(jià)；其次也在積極地將產(chǎn)品推向各地得醫(yī)保體系內(nèi)。
